全球第5款 siRNA垄断者Alnylam又一款疗法获批，用治多发性神经病

近日，全球领先的RNAi治疗公司Alnylam(纳斯达克:ALNY)宣布FDA已批准公司一款新的SiRNA疗法AMVUTTRA(vutrisiran)，用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性的多发性神经病每三个月(每季度)皮下注射一次。值得一提的是，这是全球第5款获批上市的SiRNA疗法。

hATTR淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、快速进展的致命疾病，具有衰弱性多发性神经病的表现，目前几乎没有治疗的选择。Amvuttra是一种双链小干扰RNA，靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白信使RNA，Alnylam利用其增强稳定化学-GalNAc偶联递送平台设计，增加了该疗法的效力和代谢稳定性。

知情人士：美国证交会对全球第五大代币BNB展开调查:6月7日消息，据知情人士透露，美国证交会正在调查交易平台币安是否违反了证券规则，在其五年前刚刚起步时发行币安币（BNB）。美国证交会的审查深入调查了该公司及其BNB代币的发展起点。知情人士说，调查人员正在调查2017年币安的首次代币发行（ICO）是否相当于出售了一种本应在该机构注册的证券。对币安来说，对BNB成立之初的审查可能是一件令人不安的事情，因其在华盛顿面临多项调查。美国证交会已经对ICO采取了数十项执法行动。（金十）[2022/6/7 4:07:20]

此次AMVUTTRA的获批是基于3期临床研究HELIOS-A9个月的积极结果：患者在接受治疗9个月后，AMVUTTRA组的mNIS+7评分与基线相比降低2.2点，而外部对照组评分增加14.8点；9个月时，50%的患者与基线相比症状得到改善；另外，在第9个月时，AMVUTTRA组达到了研究中的所有次要终点，并且在第18个月时，疗效效果和第9个月时保持一致；在安全性方面，没有发生与药物相关的停药或死亡事件，最常报告的不良事件包括关节痛，呼吸困难和维生素A减少。在5例患者中报告了注射部位反应，并且都是轻度和短暂的。

比特币挖矿1年耗电量已超瑞典全国用电量 位居全球第27:根据剑桥大学替代金融研究中心的数据，截至2021年5月17日，全球比特币“挖矿”的年耗电量大约是134. 89太瓦时（1太瓦时为10亿度电）。如果把比特币视作一个“国家”，它在全球国家耗电量排名中居27位，已超过瑞典的耗电量。[2021/5/21 22:28:20]

综上，整体结果显示：该疗法改善了多发性神经病的体征和症状，超过50%的患者病情得到了逆转或停止。

01左中括号SiRNA疗法左中括号

siRNA是一种具有双链RNA的寡核酸，含有19~21个碱基对。在生物体中，siRNA介导的RNA干扰所引起的基因沉默，是一种重要的基因表达调控方式，其可特异性引发靶mRNA降解，抑制基因表达。

声音 | 链塔智库：我国区块链专利数量达1065件 位居全球第一:据链塔智库最新报告，截止到2018年8月27日，我国今年公开的区块链专利数量已经达到了1065件，剔除外国公司在我国申请的专利数量，本土公司、单位、个人公开的区块链专利数量为1001件，位居全球第一。阿里巴巴以73件累计区块链专利、31件2018年度区块链专利双项领先，位居榜首。腾讯、华为未进入榜单前10，百度目前持有3件专利技术，未进入榜单TOP20。[2018/8/29]

斯坦福大学的AndrewFire教授是最早证明双链RNA可以触发更高效的基因沉默。1998年，他将反义RNA和正义RNA混合注入秀丽隐杆线虫体内，观察到强烈的抑制基因表达。他和另一位马萨诸塞大学的CraigMello教授也因发现siRNA机制，在2006年获得了诺贝尔生理学或医学奖。

动态 | 韩国虚拟货币损失量全球第四:14日，FireEye在最近公布的挖矿型网络攻击调查报告书中称，在国家或地区虚拟货币损失量排名中，损失最多的是美国，其次是，第三是新加坡，第四是韩国。[2018/8/14]

此后到2011年，全球掀起了一股siRNA研发浪潮。

与化学药或抗体相比，siRNA的首要优点在于平台特性。只需重新排列四种核苷酸A、G、C、T(U)的顺序，就可以快速开发出成新的药物，同时其筛选和开发耗时远小于化药和抗体药。

另外，和通常药物靶向下游的蛋白质不同，siRNA靶向的是上游的mRNA。所以它能够靶向很多小分子和单抗无法成药的靶点，比如AAT、APOC3、DMPK、HTT以及几十种三核苷酸重复疾病的靶点。

动态 | 币安公布年报：数字货币交易全球第一 24小时成交量100亿美金:7月19日消息，币安发布2017年7月14日-2018年7月14日年报，年报显示，币安在数字货币全球交易排名中位列第一，去年年底今年年初期间已达到24小时成交量100亿美金，平台总上线币种数量达到143种。[2018/7/19]

然而siRNA药物的开发并不一帆风顺。早期，siRNA存在很多问题：如难以穿过细胞膜，易被核酸酶降解、易被肝肾清除等。这导致了众多制药公司如罗氏、默沙东、诺华、辉瑞等相继退出该领域。

但热潮退去，全球仍有Alnylam这类专注于siRNA药物研发的公司坚持不懈，经过多年的沉淀，走在了这一领域的最前沿。

02左中括号SiRNA上市及在研企业左中括号

截止目前，全球已上市5款SiRNA疗法，这些疗法研发企业均有Alnylam，由此可见SiRNA疗法市场几乎被Alnylam垄断，这为公司带来了相当丰厚的经济收入。

2021年Alnylam全球净产品收入实现6.62亿美元，同比增长83%，2022年第一季度，Alnylam全球净产品收入为1.87亿美元，同比增长38%；不过在单品销售上，均与2021年Q4相比有所减少。

聚焦国内，目前暂无siRNA药物上市，大多处于均临床和临床前研究阶段，代表企业有苏州瑞博、圣诺制药、舒泰神、舶望制药、西安荣清畅等。

其中圣诺制药是我国第一家小核酸药上市公司，目前已建立国内首家多肽核酸纳米药物创新基地。公司在RNAi递送平台上具有深厚的积累，除了拥有肝向递送的新型的GalNAcRNAi递送平台GalAhead和PDov，还有独创的组氨酸-赖氨酸共聚多肽纳米颗粒导入技术；PNP可触达除肝脏外众多靶向器官且可同时携带多个靶向siRNA，让其在同一靶向细胞中产生协同的基因沉默效应，可以提高RNAi的药物疗效。

另外，瑞博生物SR061是目前国内研发进展较快的的小核酸药物，用于治疗急性非动脉炎性前部缺血性视神经病变；2021年4月成立的舶望制药专注于siRNA药物的开发，在去年完成由杏泽资本独家领投的天使轮融资后，3个月前又完成了超4亿元人民币的A轮融资。

SUMMARY小结

小核酸药犹如二十年前的抗体药，方兴未艾。龙头企业Alnylam近年的优异成绩充分印证siRNA是未来创新药的黄金赛道之一。但现阶段国内原研药市场都尚未成熟，核酸药研发基础更是单薄，尽管人才技术团队还有在研产品看起来欣欣向荣，但经验值极其匮乏，产业链也尚未完善，各地已经争相布局谋划核酸药这一新兴领域。

参考来源：

1.https://investors.alnylam.com/press-release?id=26776

2.公司官网

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